#EAPM - Pesquisa em saúde: Levando o debate adiante ...

| Janeiro 11, 2019

A investigação em cuidados de saúde é uma discussão em curso e a Aliança Europeia para a Medicina Personalizada (EAPM) sempre foi vocal neste importante campo, escreve o Director Executivo do EAPM, Denis Horgan.

O tema geral e os seus muitos elementos são o tema do envolvimento contínuo da Aliança e serão destacados durante a sua 7th Conferência Anual da Presidência em Bruxelas, no dia 8-9 Abril.

Este evento, durante os auspícios da presidência romena da UE, surge no seguimento de um Congresso de enorme sucesso realizado em Milão no final da 2018, que abrangeu muitas das questões.

O EAPM observa que Manfred Weber, principal candidato do Partido do Povo Europeu para as próximas eleições européias, pediu nesta semana à UE que trabalhe em conjunto no que ele chamou de "uma abordagem ambiciosa na pesquisa de medicamentos".

Esta foi uma parte do seu desvelamento de um plano mestre para combater o câncer, que incluiu ele dizendo que "ninguém acha que um único país pode ganhar a luta" contra a doença.

Weber, do PPE, acrescentou que especialistas e pesquisadores disseram a ele que “se combinarmos nosso dinheiro e recursos, poderemos realmente curar o câncer”.

O EAPM publicou recentemente um artigo sobre o candidato principal, ou 'Spitzenkandidaten'. Você pode encontrá-lo aqui.

Como Weber sugere, quando se trata de pesquisa na Europa, há uma clara necessidade de mais colaboração. Como um exemplo, a Aliança desempenhou um papel fundamental na criação da iniciativa MEGA, que foi um tema de discussão em um fórum sobre inovação em pesquisa nesta semana (mais do workshop abaixo).

A Million European Genomes Alliance (MEGA) foi assinada até agora pelos Estados membros da 19 e sua fundação baseou-se na necessidade de reunir uma coalizão de países da UE para cooperar na introdução de inovações nos sistemas de saúde.

Até agora, tem havido uma abordagem fragmentada em toda a Europa em vários setores da legislação, como os que abrangem estudos clínicos, DIVs e outros.

A Europa precisa de ser mais pró-activa quando olha para a melhor forma de introduzir inovação nos sistemas de cuidados de saúde, sobretudo quando se trata de interoperabilidade, mas existem muitas outras áreas.

Na verdade, foram feitas perguntas, também nesta semana, sobre a eficácia do regulamento geral de proteção de dados (GDPR), com o chefe da EMA, Guido Rasi, surpreendendo muitos dizendo que ele não tem certeza de que a revolução digital e o ambiente regulatório sejam compatíveis.

Há uma necessidade de clareza "imediatamente" em dois pontos, disse ele, citando o uso de dados secundários para pesquisa em saúde e perguntando quem é responsável se alguém consegue identificar dados anonimizados de boa fé.

Estes são pontos válidos e o EAPM também está preocupado que os estados membros possam implementar as provisões do GDPR de maneiras diferentes, que acima e além do objetivo de uma coorte de um milhão de genomas da UE significa que o 'estilo MEGA' de uma abordagem verdadeiramente cooperativa é fundamental daqui para frente.

STOA Workshop sobre investigação em cuidados de saúde

Como mencionado, na quinta-feira 10, em janeiro, foi realizado um workshop organizado pelo Painel de Avaliação de Opções Científicas e Tecnológicas (STOA) do Parlamento Europeu sobre o tema de soluções inovadoras para pesquisa em saúde.

A discussão foi baseada em torno de um manifesto apoiado pela Aliança Europeia para Medicina Personalizada.

O fórum de alto nível na quinta-feira (10 janeiro) discutiu idéias em torno do desenvolvimento de uma nova abordagem para fornecer melhores medicamentos de precisão na Europa e, entre outros, contou com a presença da Ministra da Saúde belga Maggie De Block e chefe da EORTC, Denis Lacombe.

O IBPC foi um dos principais impulsionadores da reunião e assume o papel principal no Grupo de Trabalho de Assuntos Regulatórios do EAPM.

Na reunião, o eurodeputado Paul Rübig, que é o vice-presidente do STOA, deu o pontapé inicial, dizendo que os dados desempenham um papel importante nos cuidados de saúde, especialmente em situações de cuidados de saúde transfronteiriços. O uso de dados oferece uma oportunidade para salvar vidas e saber quais tipos de medicamentos funcionam juntos.

A opinião de Rübig é que o estabelecimento de uma nova estrutura entre a indústria, pacientes, governos e outras partes interessadas poderia mitigar a situação atual um pouco problemática.

A ministra da Saúde da Bélgica, que já participou de eventos do EAPM, disse que quer oferecer acesso a medicamentos a todos os pacientes o mais rápido possível - apontando um acordo assinado em 2014 com a indústria farmacêutica para disponibilizar terapias clinicamente relevantes para pacientes em um caminho sustentável.

O workshop também ouviu que as terapias genéticas são capazes de melhorar significativamente a vida dos pacientes.

Sobre o tema dos conceitos modernos em cuidados de saúde no século 21st, os participantes ouviram que existem novos fármacos inovadores muito eficazes que foram aprovados com base num número muito limitado de doentes, mas são utilizados num grande número de doentes para longos períodos de tempo depois.

Mais dados e evidências do mundo real são necessários.

Alguns desafios à frente

O workshop ouviu que, em termos de desafios de novas tecnologias na pesquisa e no ambiente social, os pesquisadores estão principalmente na área de soluções de bioinformática, tecnologias de benchmarking e interpretação de dados. A situação é complexa tanto para os pesquisadores quanto para os que levam medicamentos ao mercado, sendo os últimos desafiados por novas aprovações de tratamento e uso off-label. Essas questões criam desafios para a precificação, avaliação de tecnologias em saúde e novas diretrizes terapêuticas.

Ensaios regulatórios que visam documentar novos fármacos são certamente necessários, mas, como desvantagens, seus pontos finais primários são muitas vezes puramente centrados em drogas, e são baseados em populações fortemente selecionadas.

O braço de controle pode, na verdade, não representar uma prática real, levando à possibilidade de uma baixa validade externa, que não atende adequadamente pacientes e médicos do dia-a-dia. A pesquisa clínica de hoje analisa as populações ideais de pacientes, as combinações e sequências de drogas e a duração do tratamento, mas é preciso encontrar uma maneira de reprojetar a maneira de trabalhar em conjunto.

O workshop ouviu falar de um estudo da EMA que mostrou que, dos medicamentos contra o 48 aprovados entre 2009 e 2013, apenas pouco mais de um terço mostrou um prolongamento da sobrevivência.

Os participantes foram informados de que a lacuna crítica a ser tratada, em nível europeu, é entender como passar da pesquisa centrada nas drogas para a pesquisa centrada no paciente e na sociedade, garantindo também os interesses de todas as partes interessadas.

A Federação Europeia das Associações e Indústrias Farmacêuticas (EFPIA) esteve representada no workshop e disse que eles foram inspirados pelo manifesto, especialmente as ideias sobre como criar um espaço colaborativo de pesquisa para fazer uma mudança de qualidade.

Para fazer uma mudança, os participantes foram informados, há uma necessidade de reunir as partes interessadas que não estão acostumadas a trabalhar em conjunto. A arena da saúde é única e existem conflitos de interesse que podem surgir, além da necessidade de manter um equilíbrio entre acesso e inovação.

Um corretor neutro é extremamente importante e resultou na criação da Iniciativa de Medicamentos Inovadores.

A oficina ouviu falar sobre a necessidade de quebrar os silos nas fases de desenvolvimento e entre pesquisa e cuidado, com os dois últimos precisando ser aproximados.

Além disso, no processo de desenvolvimento e registro, existem incertezas. É necessário ter espaços nos quais pacientes e pesquisadores possam se reunir para entender como lidar com eles.

A IMI tem um projeto chamado 'Big Data for Better Outcomes', que busca definir os resultados que são centrados no paciente, mas também relevantes para corpos, médicos e pesquisadores de ATS. Isso depende de dados de todas as áreas.

Genômica, imagem e estratificação do paciente

A oficina ouviu que o seqüenciamento do genoma custava € 10 milhões, tanto quanto a casa mais cara de Londres na época, mas agora custaria menos do que uma passagem da temporada do Arsenal. Muitas pessoas podem agora ter seus genomas sequenciados, se desejarem.

Grandes mudanças ele também ocorreu em imagens. A aplicação dessas tecnologias pode ser feita na pesquisa e na prática da medicina, embora as duas áreas sejam bem diferentes. Mas ambos são relevantes em termos de estratificação do paciente.

Na prática clínica, a estratificação pode ajudar com melhor diagnóstico e prognóstico, melhor uso de medicamentos, como no que diz respeito à medicina personalizada, e com vias de atendimento específicas otimizadas para casos individuais.

Na descoberta da medicina, a estratificação pode trazer mais clareza em relação aos objetivos terapêuticos no desenvolvimento inicial e tornar os ensaios clínicos menos onerosos e mais propensos a ter sucesso nas fases II e III.

A oficina ouviu que, para a melhor estratificação, são necessários quatro pilares. Trata-se de ensaios genômicos em escala, uma base jurídica clara para acessar dados apropriados e abordar pacientes, uma coorte virtual muito grande, idealmente com verificação da escala populacional e representação harmonizada dos principais aspectos dos registros eletrônicos de saúde (EHRs).

Os participantes aprenderam que a Europa tem a maior coorte de registros de EHR do mundo, com alguns dos mais avançados programas de genômica clínica e populacional do mundo. O projeto de um milhão de genomas da Europa, conhecido como MEGA, foi destacado e a oficina ouviu que o alvo será facilmente superado.

Medicamentos disruptivos e HTA

O workshop ouviu que medicamentos altamente inovadores e potencialmente curativos exigem uma redefinição de valor. Modelos de negócios emergentes também estão impulsionando a necessidade de melhorar a cooperação entre as autoridades competentes em nível nacional e regional sobre os principais elementos das decisões sobre preços de medicamentos.

Há uma mudança de paradigma no caminho à medida que a assistência médica passa do tratamento para o potencial de cura e prevenção, do anatômico para o molecular, da prescrição de medicamentos para o tratamento, de risco / benefício para valor clínico adicional e de aprovação para acesso.

Essa mudança exigirá mudanças por parte de pesquisadores, desenvolvedores, pacientes e médicos.

Enquanto isso, na avaliação de tecnologia em saúde, a oficina ouviu que é importante que os órgãos de ATS avaliem o que acontece com os pacientes após o tratamento e, como tal, os dados do mundo real são vitais.

Tradicionalmente, houve a ATS inicial para avaliar a autorização de mercado, mas também deve haver uma ATS comparativa ou completa posteriormente, não apenas para fins de reembolso, mas também para apoiar o uso apropriado.

Novos métodos de HTA são necessários para apoiar a internacionalização e a adaptação a uma nova era de medicina personalizada.

Pacientes

Os participantes ouviram que, se a assistência médica atende às necessidades reais dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, isso diminui o risco para todas as partes.

O desenvolvimento e acesso à medicina é um processo seqüencial, com a seqüência destinada a trazer produtos eficientes para o mercado. Não é ideal e poderia ser melhor, mas funciona. No entanto, há um dilema entre acesso versus evidência e a questão fundamental é “o que é evidência suficiente?”

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