Advancing therapy – inovação europeia em tempos pós-COVID-19

Boa tarde, colegas de saúde, e bem-vindos à atualização da Aliança Europeia para Medicina Personalizada (EAPM) - certamente tem sido ocupada para a EAPM ultimamente, com Produtos Medicinais de Terapia Avançada (ATMPs), escreve Diretor Executivo da EAPM Dr. Denis Horgan.

Medicamentos de Terapia Avançada (ATMP)

A EAPM publicou recentemente um artigo sobre Produtos Medicinais de Terapia Avançada (ATMPs) – este foi criado com um grupo de especialistas e representa a perspectiva da EAPM sobre o assunto. É uma questão que está a ser muito discutida a nível da UE - A eurodeputada espanhola Susana Solís Pérez (Renew Europe) disse que seu interesse em biotecnologia avançada e ATMPs veio naturalmente. Engenheira de formação, passou 18 anos no setor privado antes de se tornar deputada.

A próxima revisão da legislação farmacêutica é uma oportunidade perfeita para destacar o setor, disse o eurodeputado, “As oportunidades são enormes, mas os desafios também”. Pérez disse. 

No entanto, a Comissão Europeia não planeja alterar os critérios clínicos usados ​​para classificar os tratamentos como medicamentos de terapia avançada (ATMPs) em sua próxima revisão da legislação sobre sangue, tecidos e células, Andrzej Rys, diretor de sistemas e produtos de saúde da DG SANTE, disse. 

Falando em um evento, rys disse que uma proposta é esperada antes do verão. “É hora de atualizar esta estrutura, para que continue a garantir que os requisitos de segurança e qualidade reflitam os muitos desenvolvimentos tecnológicos e novos riscos no campo de transplante, medicina transfusional e reprodução assistida”, disse o funcionário da Comissão em suas observações preparadas.

Painéis de especialistas da EAPM - Desafios à frente!!

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Apesar das possibilidades únicas dessas tecnologias, existem alguns desafios pendentes nos campos regulatório, científico, de fabricação e de acesso ao mercado que ainda dificultam a capacidade de fornecer o potencial. As terapias gênicas apresentam uma série de características específicas que desafiam o paradigma atual dos sistemas de saúde. Eles têm, no momento, resultados incertos. Eles são “tratamentos únicos e únicos”, como tratamentos únicos para doenças crônicas, para – no momento – apenas populações limitadas e possivelmente oferecendo melhorias que mudam a vida. 

São inúmeros os desafios que o setor enfrenta, dificultando a tradução da pesquisa para o acesso do paciente. O desempenho dos ATMPs ainda precisa ser otimizado. A terapia genética ainda não cumpriu plenamente suas promessas para os pacientes. Existem questões de desenvolvimento científico, clínico e regulatório que dificultam o desenvolvimento do setor, incluindo a compreensão inadequada da forma como os produtos agem/reagem no organismo, a necessidade de processos de fabricação robustos e previsíveis que possam produzir produtos adequados ao paciente em seja de forma individualizada ou de “populações muito pequenas”, uma forte correlação entre o conhecimento do produto e o perfil de segurança e benefício clínico (incluindo RWD no espaço pós-aprovação) e a capacidade de redução de custos.

Em contraste com a inovação com novas entidades químicas ou biológicas, como anticorpos e vacinas, o desenvolvimento de ATMP envolve incertezas científicas e técnicas substanciais, combinadas por experiência limitada com uso clínico e comercial e dificuldades para as PMEs no acesso a fundos. 

Regulatory

A legislação evoluiu ao longo de duas décadas tanto para promover o potencial do setor quanto para salvaguardar o público. As regras básicas da UE sobre produtos farmacêuticos que datam de 2001 foram atualizadas para abranger o avanço da ciência e da tecnologia. De acordo com a legislação da UE, as células-tronco são categorizadas como ATMPs quando essas células sofrem manipulação substancial ou são usadas para uma função essencial diferente. Eles podem ser produtos de terapia com células somáticas ou produtos de engenharia de tecidos, dependendo de como o medicamento funciona no corpo.

Os próprios reguladores têm enfrentado dificuldades para tomar decisões. A avaliação do alipogene pela EMA seguiu deliberações prolongadas nas quais o arquivo foi examinado e votado quatro vezes, e as convenções – se não as regras – que regem os procedimentos da EMA foram praticamente descartadas. A EMA rejeitou a sua aprovação apesar de uma recomendação favorável do comité especializado do CAT, demonstrando a necessidade de clarificar a relação entre o Comité de Terapias Avançadas (CAT) e o Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), e de um maior reconhecimento de que muitas questões no dossiê regulatório de ATMPs requerem uma compreensão específica dos produtos de terapia gênica e celular, além de um conhecimento geral robusto das questões da farmacologia tradicional. Os próprios membros do CAT sustentam que o campo da terapia genética em rápida evolução precisa de uma abordagem integrada. 

Também para observar…

Os ATMPs aparecem com destaque na colaboração reforçada UE-EUA sobre medicamentos, com altos funcionários da Comissão, EMA e FDA reconhecendo os “desafios regulatórios semelhantes em ambos os lados do Atlântico” e concordando em incentivar conselhos científicos paralelos precoces e fortalecer a colaboração sobre abordagens científicas comuns sobre regulamentação 

Assistência adicional pode surgir na forma do (também adiado) regulamento de 2014 sobre ensaios clínicos, trazendo processos mais harmonizados e mais rápidos para aprovação de ensaios clínicos. E em termos de apoio público, apesar do complexo regime regulatório atual, há um equilíbrio a favor, mesmo da terapia gênica, ainda que permeado de uma incerteza considerável.

Dentro do setor de manufatura, há um interesse crescente na integração de sistemas na produção e distribuição à medida que cresce a convicção de que estratégias bem definidas serão críticas para a futura padronização e otimização do fluxo de trabalho.

Outras áreas de investigação avançada incluem medicamentos de pequenas moléculas que controlam seletivamente a tradução de mRNA em proteínas, microvesículas de plantas contendo pequenos RNAs na entrega e adjuvante para terapia sustentável do câncer e desenvolvimento da próxima geração de terapias genéticas, tecnologia CRISPR-Cas9 e engenharia terapêutica de exossomos.

Esta será uma questão de engajamento com a EAPM e de interesse para nossos membros pelo resto do ano – e a EAPM publicou um artigo, Impulsionando a saúde com medicamentos de terapia avançada: uma discussão política, que está disponível para leitura, clique em SUA PARTICIPAÇÃO FAZ A DIFERENÇA.  

E em outras questões de política...

EMA e EUnetHTA publicam programa de trabalho para 2021-2023

A EMA e a anterior Rede Europeia de Avaliação de Tecnologias da Saúde (EUnetHTA), que foi criada através de Ações Conjuntas consecutivas, sendo a última concluída em maio de 2021, iniciaram a sua colaboração em 2010 com base nas recomendações do Fórum Farmacêutico de Alto Nível1, com o objetivo de aproveitar as sinergias entre a avaliação regulatória e a avaliação de tecnologia em saúde (HTA) ao longo do ciclo de vida de um medicamento. Foi estabelecido um primeiro plano de trabalho EMA-EUnetHTA para os anos de 2012-2015 e um relatório sobre os resultados deste trabalho conjunto publicado em abril de 2016. Posteriormente, foi acordado um segundo plano de trabalho conjunto para os anos de 2017-2021 e publicado um relatório em Junho de 2021. 

Parlamento dá luz verde final ao projeto de compartilhamento de dados

Os legisladores aprovaram o acordo que negociadores do Parlamento e do Conselho fecharam em dezembro sobre a Lei de Governança de Dados, um projeto de lei que visa impulsionar a economia de dados regulando intermediários. O acordo foi aprovado por maioria esmagadora, 501 votos a 12, com 40 abstenções. A DGA define as regras para negociação de dados, inclui atores menores na economia de dados e fornece um mecanismo para reutilização de dados do setor público. “Nosso objetivo com a DGA foi estabelecer as bases para uma economia de dados na qual as pessoas e empresas possam confiar. Somente se a confiança e a justiça forem garantidas, o compartilhamento de dados poderá florescer em todo o seu potencial e estimular novos modelos de negócios e inovação social”, Angelika Niebler , o principal negociador do Parlamento Europeu. 

Surto de hepatite misteriosa

Pelo menos uma criança morreu após adoecer de um misterioso surto de hepatite aguda que infectou crianças em 10 países europeus, confirmou a Organização Mundial da Saúde (OMS). Até 21 de abril, havia pelo menos 169 casos de “origem desconhecida” em todo o mundo, disse a OMS. "Os casos têm idades entre um mês e 16 anos. 17 crianças (aproximadamente 10 por cento) precisaram de transplante de fígado; pelo menos uma morte foi relatada", disse a OMS. A hepatite é a inflamação do fígado, que é um órgão vital para processar nutrientes, filtrar o sangue e combater infecções. Enquanto a OMS disse que a causa das infecções ainda estava sendo investigada, o órgão da ONU observou que uma infecção por adenovírus levando à hepatite aguda era uma opção possível em consideraçãoíon.

Como a pandemia afetou a saúde das mulheres

Treze por cento das mulheres, em comparação com 7% dos homens, também disseram que tiveram que faltar às consultas médicas ou evitar o sistema de saúde durante a pandemia "devido a fatores fora do meu controle", como finanças, transporte ou deficiência física. (Getty) Stock Images) A ​​pandemia mudou a vida das pessoas em todo o mundo e teve um impacto particularmente único nas mulheres. Um número maior de mulheres foi expulso da força de trabalho quando o país fechou e, para muitas, tem sido um grande desafio conciliar trabalho remoto e responsabilidades familiares durante um período de incerteza econômica, opções limitadas de cuidados infantis e arranjos escolares instáveis. 

Mudança na lei da UE garante o fornecimento de medicamentos do NI 

As alterações à lei da União Europeia (UE) destinadas a garantir o fornecimento de medicamentos da Grã-Bretanha para a Irlanda do Norte passaram na fase final. O Conselho Europeu ratificou as mudanças, que foram aprovadas pelo Parlamento Europeu na semana passada. O Protocolo da Irlanda do Norte significa que a Irlanda do Norte ainda está dentro do sistema regulatório farmacêutico da UE. No entanto, obtém a maioria dos seus medicamentos da Grã-Bretanha, o que não é. Isso surgiu como uma das principais dificuldades do protocolo, com as empresas farmacêuticas alertando que levaria à retirada de produtos. Em dezembro de 2021, a UE publicou propostas que visavam criar algo próximo do status quo pré-Brexit. O negociador-chefe da UE, Maroš Šefčovič, disse que as mudanças garantiram um fornecimento contínuo de medicamentos para a Irlanda do Norte. "Agora temos uma solução duradoura, que foi entregue em tempo recorde", disse. "Continuarei a trabalhar em estreita colaboração com o governo do Reino Unido para garantir previsibilidade, segurança jurídica e a prosperidade de todas as comunidades da Irlanda do Norte".

E isso é tudo da EAPM por enquanto - um lembrete, você pode ver o artigo da EAPM sobre Medicamentos de Terapia Avançada AQUI. Fique seguro e bem, e aproveite o resto da semana.

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