#EAPM - Doenças raras, medicamentos órfãos e desenvolvimento de ERNs

A Aliança Europeia para a Medicina Personalizada (EAPM) sempre fez campanha pela igualdade de acesso dos pacientes aos melhores cuidados e tratamentos disponíveis, e isso é mais do que válido para os portadores de doenças raras., escreve o Diretor Executivo da EAPM, Denis Horgan.

A Regulamento relativo aos medicamentos órfãos, que a UE adotou em 2000, tem ajudou no desenvolvimento de medicamentos relevantes para pacientes com doenças raras, com mais de 150 deles agora no mercado.

Portanto, euO 2020 será o 20 aniversário do Regulamento, que foi, e ainda é, voltado para garantir que os pacientes que sofrem de condições raras tenham a mesma qualidade de tratamento que qualquer outro paciente.

Tal como está, no entanto, mos esforços do ajor são ainda é necessário para estimular e estimular a pesquisa, a fim de aumentar o conhecimento existente, que está longe de ser suficiente para enfrentar os desafios.

Mais sobre doenças raras

Estima-se que existam entre as doenças raras distintas 5,000-8,000. Muitos destes afectam crianças, o tempo médio de diagnóstico é de cinco anos e 95% de doentes ainda não tem terapia disponível.

No topo dos cinco anos que leva para o diagnóstico, também é preciso uma média de Sete médicos para chegar a um diagnóstico correto.

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Na Europa, uma doença ou distúrbio raro é aquele que afeta menos de um em pessoas 2,000. Muitos, mas não todos, são cânceres. A maioria é genética.

No geral, essas doenças são distintas na medida em que há, obviamente, um número limitado de pacientes com elas e, muitas vezes, falta de pesquisa de longo prazo e, portanto, conhecimento sobre elas.

tb, os ensaios clínicos são difíceis de organizar com um subgrupo de doenças distribuído em muitos países.E no final, muitos medicamentos órfãos falharam nas suas propostas de autorização de comercialização.

Obviamente dos preços do tapete são geralmente alta como uma grande quantidade de tempo, dinheiro e outros recursos têm que entrar em pesquisa e desenvolvimento. Isso então tem que ser equilibrado contra a necessidade de recuperar o investimento...de alguma forma.

A União Européia disse que essas doenças que ameaçam a vida ou cronicamente debilitantes afetam tão poucas pessoas que esforços combinados são necessários para reduzir o número de contrações de doenças.

O papel dos dados 

Comissário da Saúde e Segurança Alimentar Vytenis Andriukaitis notou que há uma grande quantidade de dados sobre pacientes com condições específicas, Mas isso é espalhados pela Europa em torno de diferentes registros 600. São bancos de dados que contêm informações sobre pacientes com condições específicas. 

Tal como está, os dados vitais disponíveis não são recolhidos em toda a UE e não existem normas comuns para analisar as informações já existentes.

Europa Referência NAs redes são vitais para conectar centros de especialização e profissionais em diferentes países para compartilhar conhecimento e identificar para onde os pacientes devem ir quando a especialização não está disponível em seu país de origem.

É claro que as necessidades da UE incentivar mais investigação sobre doenças raras,e avaliar as atuais práticas populacionais de rastreamento ao lado de apoiando raro-registros de doenças.

Enquanto isso, o Comissão Europeia é Adoptar uma avaliação conjunta da legislação existente sobre medicamentos para crianças e doenças raras..

 A abordagem envolverá, em primeiro lugar, avaliar a eficiência da legislação da UE. Isso será alcançado analisando o impacto que os incentivos têm sobre inovação farmacêutica nesta área.

Em segundo lugar, tentará estabelecer a disponibilidade e acessibilidade de relevante medicamentos no União Européia.

A prioridade entre pacientes e interessados é juntar uma estratégia eficaz que permitirá a tradução da UE, juntamente com o uso otimizado de conhecimento e Redes europeias de referência, destinadas a atingir o objectivo deetter acesso ao tratamento para raros-pacientes com doença.

ERNs - eles estão funcionando bem? 

A Comissão Europeia já analisou a forma como as ERN, com apenas dois anos, estão a funcionar. 

Separadamente, essas ERNs foram parcialmente objeto de um relatório de junhoTribunal de Contas Europeu, o qual notado que outra parte da legislação da UE, nomeadamente a directiva relativa aos cuidados de saúde transfronteiriços"facilita uma cooperação mais estreita em vários domínios: nomeadamente o intercâmbio transfronteiriço de, dados e acesso a cuidados de saúde para doentes com doenças raras". 

O Tribunal,s relatório observou que "O conceito de redes europeias de referência para as doenças raras é amplamente apoiado pelas partes interessadas da UE (os, organizações, médicos e profissionais de saúde)". 

O Mercado Pago não havia executado campanhas de Performance anteriormente nessas plataformas. Alcançar uma campanha de sucesso exigiria o relatório afirmou: “TA Comissão não forneceu uma visão clara para o seu futuro financiamento e como desenvolvê-los e integrá-los nos sistemas nacionais de saúde." 

As ERNs foram lançados no 2017 para diferentes classes de doenças raras. Cada um recebe €1 milhões de financiamento ao longo de cinco anos a partir do Programa de Saúde da UE. 

A Comissão financia igualmente os registos de doentes e as actividades de apoio às ERN, bem como o desenvolvimento de ferramentas informáticas, nomeadamente através do Mecanismo Interligar a Europa.

Onde estamos e onde precisamos estar

Muitos especialistas concordam que doenças raras são certamente entre a razão mais convincentes para melhorar cooperação em saúde na EU-nível, independentemente da competência do estado membro nos cuidados de saúde.

Actualmente, o sistema de acesso não está adaptado à nova ciência, nem há estímulo suficiente para research para satisfazer necessidades médicas. Isso leva a uma situação em que o sistema, - como está - não atende às necessidades de doença rara pacientes. 

É certamente necessário que haja mais cooperação transfronteiriça para aproveitar ao máximo as ERN, melhorando conexões para trazer mais compartilhamento de conhecimento.

Quando se trata de drogas para doenças raras, taqui está claramente um limiar em que ponto o mercado é simplesmente muito pequeno para as empresas farmacêuticas justificar o investimento em P&D. Este problema deve ser resolvido.

A Comissão Europeia reconheceu teste chapéu é fundamentalmente sobre números. A abordagem da Comissão baseou-se na criação de uma massa crítica nas ERNs e na oferecer incentivos através do Regulamento relativo aos medicamentos órfãos.

O executivo da UE disse que euos incentivos ajudam a resolver parte do problema. De um modo geral, tos incentivos foram entregues, diz, mas o regulamento teve efeitos indesejados - como preços ocasionais extremamente altos.

Integração e cooperação

Muitos, incluindo os que estão a nível da UE, acreditam queele próximo passo rede de apoio social seja para integrar totalmente as ERNs inpara a saúde nacional Cuidado  estruturas. Esta would diminuir o tempo de diagnóstico. 

Os ERNs também precisam ser transformados em um ambiente benéfico para a pesquisa.

Mas para fazer isso com sucesso, é preciso trabalhar muito melhor juntos. Existe um forte argumento de que ca entralização é boa para doenças rarase estados membros também precisa configurar pontos de contato para ERNs.

Há obviamente a necessidade de um "discurso de vendas" para explicar aos sistemas nacionais de saúde em toda a Europa apenas que boas ferramentas ERNs são. Infelizmente, para tornar esse discurso de vendas mais difícil, syhastes não são interoperáveis.sua é uma questão que urgentemente precisa ser abordada. 

Por conta deles, ERNs não resolverão tudo. Então membro sTates precisa estar motivado para persuadi-los a trabalhar juntos.

As evidências do mundo real também têm um papel a desempenhar. É necessário ter uma visão clara e coortes amplas para ter esses dados. 

Industry acredita que é pronto para enfrentar a necessidade para avançar em evidências do mundo real e ser focado em doenças. No entanto, a Europa deve construir expertise- e felizmente isso já é ocorrendo em mbrasa states. 

Mas euinovação sem acesso perde o ponto. E, finalmente, no paciente deve ser deixado sem um caminhodoença rara ou não.

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