É hora de mudar: a ciência 'evoluiu além do sistema de ensaios clínicos atual'

Por Tony Mallett
Uma área crucial do trabalho realizado pelo Aliança Europeia para a medicina personalizada (EAPM) preocupações ensaios clínicos e o acesso dos pacientes a eles.

Um dos principais objetivos do EAPM é abordar as questões mais amplas da medicina personalizada (PM) em termos de ensaios clínicos, biobancos, compartilhamento de dados e muito mais, enquanto se olha para a iniciativa Horizonte 2020 da UE.

Em seu atual tratamento especializado para campanha de pacientes da Europa, conhecido como etapas, afirma que a Europa necessita de um ambiente que permita o acesso dos pacientes cedo para romance e eficaz PM, e uma nova forma de ensaios clínicos serão cruciais para atingir este.

De acordo com EAPM, movendo-se a medicina personalizada em sua próxima fase dependerá de pesquisa clínica internacional complexa envolvendo populações de pacientes altamente selecionados, a coleta de material biológico humano eo uso de grandes bases de dados para a bioinformática.

A organização defende que a Europa precisa de uma forma diferente de geração de dados e a abordagem clássica para os ensaios clínicos não podem capturar esses dados de forma adequada. Hoje, subgrupos de pacientes estão sendo identificados dentro de uma ampla categoria de doença através de biomarcadores de prognóstico ou previsão. Estes precisam ser validado em grandes populações, de modo avanços científicos no refinamento diagnóstico e estratificação tem que ser incorporada ensaios.

Vital para o sucesso é uma maior colaboração entre muitos parceiros - indústria e academia, estatísticos e pacientes, mas também reguladores. Metodologias de pesquisa clínica inteligentes, mas robustas, precisam ser endossadas por reguladores e pagadores, acredita a EAPM.

"Embora possa não haver um Tea Party na Europa, certamente sentimos a necessidade de mudança", disse o professor Louis Denis, diretor do Centro de Oncologia da Antuérpia.

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"Nosso sistema de políticas de saúde devem mudar, mas uma série de partes interessadas não sentir vontade de mudar", acrescentou, ao mesmo tempo, chamando para uma maior e melhor colaboração europeia na investigação fundamental.

Professor Denis foi apoiado pelo director da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC), Denis Lacombe, que disse: "Todas as partes interessadas devem deixar sua zona de conforto. Estamos caminhando para novas formas de pesquisa clínica para PM e todos nós - que é farmacêutica, academia, pagadores, reguladores -. Necessidade de avançar para uma nova forma de colaboração "

Lacombe acrescentou: “Os pacientes estão esperando por melhorias terapêuticas e nos perguntando - enquanto temos boas tecnologias - estamos realmente trazendo a eles os melhores novos medicamentos? E se olharmos bem no espelho, o fato é que não estamos usando a tecnologia de forma otimizada. ”

"É preciso haver maior colaboração, novos modelos ... e isso significa que temos de pensar fora da caixa", disse ele.

Karl Solchenbach, Intel diretor europeu Exascale Labs, pegou a ponto de a colaboração de um ângulo técnica dizendo que o licenciamento de software open-source que facilitaria a troca de dados. Ele acrescentou que a Intel tinha estado a trabalhar no sector da saúde com computadores de alta velocidade para ajudar dados de pesquisa processo muito mais rapidamente. Isso seria fenomenal rápida no futuro, acrescentou.

Ingrid Maes, da PricewaterhouseCoopers, disse: “A P&D no futuro será focada no paciente - onde está a maior necessidade? Iremos construir mais conhecimento e mais dados serão necessários, o que significa mais colaboração. Essa colaboração não ocorrerá apenas na área de saúde, mas envolverá outros provedores de dados, como Google e Microsoft. ”

Ela acrescentou que: "Pharma terá de se envolver com os contribuintes e pacientes em um estágio muito cedo para entender o verdadeiro valor do que eles estão desenvolvendo. A ênfase será sobre os resultados, clínica, saúde económicos e de qualidade de resultados da vida. Resultados irá determinar o valor de um novo tratamento e será a nova moeda. "

Louis Denis acrescentou, no futuro: "Cuidado deve ser centrado no paciente e multi-profissional, a pesquisa deve ser comprovada com base em e-consciência baseada, não deve haver estudos randomizados sem endpoints secundários de qualidade de vida e eficácia de custo e precisamos melhorar o desempenho com a mesma quantidade de dinheiro ".

Edith Frenoy, da Federação Européia de Associações e Indústrias Farmacêuticas (EFPIA), acrescentou que: “A ciência evoluiu além do sistema de testes atual - os testes são lentos, caros e inflexíveis. No futuro, grandes testes podem ser impossíveis, pois os tratamentos se tornam mais personalizados e a ciência continua a aprimorar nosso conhecimento. Esse conhecimento trará melhores resultados à medida que removemos os não respondentes por meio da estratificação ”.

De acordo com EAPM, o quadro legal na Europa deve adaptar-se demasiado, não só para permitir o acesso mais fácil para pequenos grupos de indivíduos, mas também para reconhecer a validade dos resultados de ensaios muito menor do que a abordagem randomizado clássico.

Ele acredita que é necessário para garantir um ambiente regulatório que responde às necessidades de todas as partes ao mesmo tempo, manter a segurança do paciente, com o resultado final de assegurar o desenvolvimento de tratamentos para os pacientes.

E metodologias e infra-estruturas adequadas que suportam grandes plataformas de triagem são necessários para garantir a qualidade da pesquisa e confiabilidade da evidência, diz a organização.

EAPM acredita que o progresso significará frequentemente o uso de novas tecnologias para a captura de dados, entrada de dados direta e resposta em tempo real, através de pequenos ensaios multicêntricos em vários países. regulamentação mais clara e mais harmonizado será essencial. E será necessário um apoio mais amplo, a pesquisa multidisciplinar e de parcerias público-privadas.

harmonização mais ampla vai facilitar o processo, ele acredita, e ajudar a reduzir os custos e os encargos administrativos. Um novo paradigma poderia introduzir uma abordagem baseada no risco, e trazer ciência e elementos de avaliação de tecnologias em saúde translacional em ensaios clínicos, com maior apoio da opinião pública para os ensaios.

EAPM está convencido de que o desenvolvimento da PM exige ensaios clínicos internacionais complexas envolvendo populações de pacientes altamente selecionados, a coleta de material biológico humano eo uso de grandes bases de dados para a bioinformática.

A espinha dorsal da investigação clínica na PM será conduzido biologicamente ensaios clínicos envolvendo componentes de investigação translacional fortes utilizando tecnologias state-of-the-art, como biomarcadores derivados de imagiologia molecular não-invasivo.

A organização acredita que muitos candidatos a fármacos entrar em ensaio clínico, sem compreensão e documentação da biologia alvo, que vai de alguma forma para explicar o fracasso em fases posteriores do desenvolvimento da droga ea alta taxa de atrito adequado. Além disso, alguns dos agentes terapêuticos poderiam ter sido bem sucedida se eles tivessem sido testados no grupo de pacientes com maior probabilidade de beneficiar do fármaco.

Hoje, ele diz, subgrupos de pacientes estão sendo identificados dentro de uma ampla categoria de doença. Mas, uma vez que os biomarcadores e a modelagem precisa ser validado em grandes populações, refinamento diagnóstico e estratificação é dependente da incorporação bem sucedida de avanços científicos em ensaios clínicos.

Ian Banks, presidente do Paciente ECCO Grupo de Trabalho, concordou que os pacientes precisam ter acesso a um melhor conhecimento. Ele disse: "É impossível para capacitar os pacientes a menos que possam compreender a informação que está sendo dado a eles."

Banks foi apoiada pelo presidente do Grupo de Trabalho EAPM para a Investigação, Prof. Ulrik Ringborg, que concordou que a transmissão de informações foi fundamental para o envolvimento dos pacientes em seu próprio tratamento.

E, mais amplamente, MEP Petru Luhan disse: "Temos de continuar a enfrentar o desafio de quebrar barreiras e aprender a falar a mesma língua. Enquanto isso, são necessários esforços de educação e formação substanciais para assegurar que o conhecimento e boas práticas sobre novas tecnologias e abordagens científicas são compartilhados.

"As novas descobertas não nos levará muito longe a menos que saibamos como lidar com o desafio de gerar conhecimento e desenvolver as ferramentas certas", acrescentou o político romeno.

"E isso é igualmente verdade quando se trata de enfrentar o desafio de traduzir novos conhecimentos para aplicações médicas com benefício direto para os pacientes, incluindo qualificação e validação de biomarcadores e desenvolvimento de novos projetos para ensaios clínicos", Luhan acrescentou.

 

Os passos de EAPM para 2014-2019:

• PASSO 1: Assegurar um ambiente regulamentar que permita o acesso dos pacientes cedo para medicina personalizada nova e eficaz (PM)

• 2 PASSO: Aumentar a investigação e desenvolvimento para a PM, embora reconhecendo o seu valor

• 3 PASSO: Melhorar a educação ea formação dos profissionais de saúde

• 4 PASSO: Apoiar novas abordagens ao reembolso e avaliação HTA, necessário para o acesso dos pacientes a PM

• 5 PASSO: Aumentar a conscientização e compreensão da PM

EAPM acredita que a realização destes objectivos irá melhorar a qualidade de vida dos doentes em todos os países da Europa.

Tony Mallett é um jornalista freelance baseado em Bruxelas. [email protegido]

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